GesundheitsökonomischeModellierungfürdenNHS-Marktzugang
Für den NHS-Markteintritt einer neuen Knorpelzelltherapie wurden Kosten-Effektivitäts-Daten über die Patientenlebenszeit benötigt, obwohl keine randomisierten Langzeitstudien und kein finaler Erstattungspreis verfügbar waren. LinkCare entwickelte dafür ein Markov-Modell aus NHS-Perspektive.
Die Challenge
Ausgangslage und systemische Hürden
Unser Kunde, Hersteller einer neuartigen Knorpelzelltherapie (ATMP), bereitete den britischen Markteintritt vor. Für die NHS-Erstattung war die Kosten-Effektivität gegenüber etablierten Alternativen zu belegen.
Randomisierte Studien über die erforderliche Beobachtungsdauer waren nicht realisierbar: Knorpelschäden treten überwiegend bei Patienten unter 55 Jahren auf, während die wirtschaftlich relevante Folgeversorgung, insbesondere Knieendoprothetik, erst Jahrzehnte später anfällt.
Zusätzlich lag noch kein finalisierter Erstattungspreis vor. Benötigt wurde eine belastbare Entscheidungsgrundlage für Preis- und Erstattungsverhandlungen.
Kernfrage
Wie lässt sich die Kosten-Effektivität belastbar nachweisen, wenn weder Langzeitstudien noch finalisierte Erstattungspreise vorliegen?
Der Lösungsansatz
Strategieentwicklung und Marktbearbeitung
LinkCare entwickelte ein Markov-Modell aus NHS-Perspektive über die Lebenszeit der Patienten. Eine Kohorte fiktiver Patienten durchläuft in jährlichen Zyklen Gesundheitszustände von der Erstoperation bis zur möglichen Knieendoprothetik.
Für jeden Zustand wurden Übergangswahrscheinlichkeiten, Lebensqualitätswerte und Kosten aus klinischen Studien, nationalen NHS-Referenzkosten und Herstellerdaten integriert.
Die Robustheit der Modellannahmen wurde über zwei Sensitivitätsanalysen abgesichert: Eine deterministische Analyse variierte einzelne Parameter um ±20 Prozent; eine probabilistische Analyse führte 100.000 Monte-Carlo-Simulationen durch.
Das Ergebnis
Wirkung, Resonanz und nächster Hebel
Die Kunden-Technologie erwies sich als eindeutig kosteneffektive Alternative: Gegenüber herkömmlichen Verfahren lag das inkrementelle Kosten-Effektivitäts-Verhältnis (ICER) bei £5.147 pro gewonnenem QALY und somit deutlich unterhalb der NHS-Zahlungsbereitschaft von £20.000-30.000.
Ergänzend quantifizierte eine Value-of-Information-Analyse den erwarteten Nutzen zusätzlicher Evidenz auf £12.500-17.000 pro Patient. Die Kosten einer entsprechenden Studie dürften diesen Schwellenwert übersteigen, sodass die Erstattungsentscheidung im NHS auf Basis der vorliegenden Evidenz belastbar getroffen werden kann.
Die Ergebnisse wurden gemeinsam mit acht klinischen Experten aus fünf Ländern peer-reviewed im Journal of Medical Economics publiziert. Sie liefern eine belastbare gesundheitsökonomische Entscheidungsgrundlage für die Preis- und Erstattungsverhandlungen mit dem NHS.
"Besonders überzeugt hat uns in der Zusammenarbeit mit LinkCare die Modellierungskompetenz, die dortige Erfahrung mit HTA-Prozessen und der souveräne Umgang mit unserem klinischen Autorenkreis."
André Roeder
Head Commercial Operations EU
TETEC AG
